Article R5121-70 of the French Public Health Code

I.-A.-Early access authorisations granted under article L. 5121-12 are subject to compliance with a therapeutic use and data collection protocol defined by the Haute Autorité de santé. The protocol is drawn up in conjunction with the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé when the authorisation is granted under 1° of II of Article L. 5121-12.

When the early access authorisation is granted in application of A of II of Article R. 5121-69, the draft protocol appended to the opinion of the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé mentioned in III of Article L. 5121-12 is deemed to apply.

B.-When the early access authorisation concerns a medicinal product mentioned in 1° of II of Article L. 5121-12, this protocol includes the following information:

1° The conditions under which the early access authorisation is granted and the purpose of the therapeutic use and data collection protocol;

2° The procedures for prescribing, dispensing and using the medicinal product, as well as the procedures for monitoring patients treated;

3° The procedures for collecting data relating in particular to:

a) The characteristics of the patients treated;

b) The actual use of the medicinal product;

c) The efficacy of the medicinal product, where applicable, in relation to quality of life;

d) Adverse reactions resulting from this use;

4° The obligations relating to pharmacovigilance and the procedures for implementing these pursuant to article R. 5121-172;

5° The procedures for informing the patient, their legal representative or the trusted support person they have designated in application of article L. 1111-6 on the absence of therapeutic alternatives, the risks incurred, the constraints and the benefit likely to be provided by the medicinal product;

6° The role of each of the parties involved in the early access arrangements, in particular health professionals, the holder of the exploitation rights and the regional pharmacovigilance centre, if any, designated to carry out national pharmacovigilance monitoring of the medicinal product concerned;

7° The characteristics of the patients likely to be treated, established in accordance with the summary of product characteristics.

C.-When the early access authorisation concerns a medicinal product mentioned in 2° of II of Article L. 5121-12 and this authorisation is issued under the conditions mentioned in I of Article R. 5121-69, the therapeutic use protocol is made up, for the scope of the indication benefiting from the early access authorisation, of the summary of product characteristics obtained under its marketing authorisation and, where applicable at the request of the Haute Autorité de santé, the elements mentioned in 3° of B.

When the authorisation is granted under the conditions mentioned in B of II of Article R. 5121-69, this protocol consists solely of the summary of product characteristics obtained under its marketing authorisation.

D.-The protocol specifies the frequency with which the summary report referred to in Article R. 5121-70-1 is to be submitted.

II. -This protocol is sent at their request to doctors likely to prescribe the medicinal product and to pharmacists or persons mentioned in article L. 5126-10 likely to dispense it, as well as to the regional pharmacovigilance centres mentioned in article R. 5121-158 and to the poison control centres mentioned in article L. 6141-4, by the holder of the exploitation rights or, where applicable, his authorised representative.

The holder of the exploitation rights for the medicinal product or his authorised representative, the prescribing doctors and the pharmacists or persons mentioned in Article L. 5126-10 concerned shall comply with the obligations set out in the protocol.

Prescribers and pharmacists are obliged to participate in the collection of data. An agreement between the proprietor and the health establishment within which the information is collected sets out the terms and conditions for compensating the latter in application of the third paragraph of IV of article L. 5121-12. This agreement conforms to the model laid down by order of the ministers responsible for health and social security.

When data is collected using an interface enabling electronic data entry, identification and authentication enabling access to this interface are provided using a dematerialised service designated by order and implemented by the agency referred to in Article R. 6113-33.

III – Following the granting of a marketing authorisation for an indication benefiting from the early access authorisation mentioned in article L. 5121-12, the Haute Autorité de santé will adapt, if necessary in collaboration with the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, the provisions of the therapeutic use and data collection protocol mentioned in IV of article L. 5121-12, the modification of which has become necessary as a result of this granting.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-70

I.-A.-Les autorisations d’accès précoce accordées au titre de l’article L. 5121-12 sont subordonnées au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données défini par la Haute Autorité de santé. Le protocole est élaboré en lien avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé lorsque l’autorisation est délivrée au titre du 1° du II de l’article L. 5121-12.

Lorsque l’autorisation d’accès précoce est délivrée en application du A du II de l’article R. 5121-69, le projet de protocole annexé à l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé mentionné au III de l’article L. 5121-12 est réputé applicable.

B.-Lorsque l’autorisation d’accès précoce concerne un médicament mentionné au 1° du II de l’article L. 5121-12, ce protocole comporte les éléments suivants :

1° Les conditions de délivrance de l’autorisation d’accès précoce et l’objet du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données ;

2° Les modalités de prescription, de dispensation et d’utilisation du médicament, ainsi que les modalités de surveillance des patients traités ;

3° Les modalités de recueil des données relatives notamment :

a) Aux caractéristiques des patients traités ;

b) A l’utilisation effective du médicament ;

c) A l’efficacité du médicament, le cas échéant, liées à la qualité de vie ;

d) Aux effets indésirables résultant de cette utilisation ;

4° Les obligations relatives à la pharmacovigilance ainsi que leurs modalités de mise en œuvre en application de l’article R. 5121-172 ;

5° Les modalités d’information du patient, de son représentant légal ou de la personne de confiance qu’il a désignée en application de l’article L. 1111-6 sur l’absence d’alternative thérapeutique, les risques encourus, les contraintes et le bénéfice susceptible d’être apporté par le médicament ;

6° Le rôle de chacun des intervenants dans le cadre du dispositif de l’accès précoce, notamment des professionnels de santé, du titulaire des droits d’exploitation et du centre régional de pharmacovigilance le cas échéant désigné pour effectuer le suivi national de la pharmacovigilance du médicament concerné ;

7° Les caractéristiques des patients susceptibles d’être traités, établies en conformité avec le résumé des caractéristiques du produit.

C.-Lorsque l’autorisation d’accès précoce concerne un médicament mentionné au 2° du II de l’article L. 5121-12 et que cette autorisation est délivrée dans les conditions mentionnées au I de l’article R. 5121-69, le protocole d’utilisation thérapeutique est constitué, pour le périmètre de l’indication bénéficiant de l’autorisation d’accès précoce, du résumé des caractéristiques du produit obtenu au titre de son autorisation de mise sur le marché et, le cas échéant sur demande de la Haute Autorité de santé, des éléments mentionnés au 3° du B.

Lorsque l’autorisation est délivrée dans les conditions mentionnées au B du II de l’article R. 5121-69, ce protocole est constitué du seul résumé des caractéristiques du produit obtenu au titre de son autorisation de mise sur le marché.

D.-Le protocole fixe la périodicité du dépôt du rapport de synthèse mentionnée à l’article R. 5121-70-1.

II.-Ce protocole est transmis à leur demande aux médecins susceptibles de prescrire le médicament et aux pharmaciens ou personnes mentionnées à l’article L. 5126-10 susceptibles de le dispenser ainsi qu’aux centres régionaux de pharmacovigilance mentionnés à l’article R. 5121-158 et aux centres antipoison mentionnés à l’article L. 6141-4, par le titulaire des droits d’exploitation ou, le cas échéant, son mandataire.

Le titulaire des droits d’exploitation du médicament ou son mandataire, les médecins prescripteurs et les pharmaciens ou personnes mentionnées à l’article L. 5126-10 concernés respectent les obligations figurant dans le protocole.

Les prescripteurs et pharmaciens sont tenus de participer au recueil des données. Une convention entre le titulaire et l’établissement de santé au sein duquel est assuré le recueil des informations prévoit les modalités de dédommagement de celui-ci en application du troisième alinéa du IV de l’article L. 5121-12. Cette convention est conforme au modèle fixé par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale.

Lorsque le recueil de données est opéré au moyen d’une interface permettant la saisie électronique des données, l’identification et l’authentification permettant l’accès à cette interface sont assurées en utilisant un service dématérialisé désigné par arrêté et mis en œuvre par l’agence mentionnée à l’article R. 6113-33.

III.-A la suite de la délivrance de l’autorisation de mise sur le marché pour une indication bénéficiant de l’autorisation d’accès précoce mentionnée à l’article L. 5121-12, la Haute Autorité de santé adapte, le cas échéant en lien avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, les dispositions du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données mentionné au IV de l’article L. 5121-12, dont la modification est rendue nécessaire du fait de cette délivrance.