Article R5121-74-1 of the French Public Health Code

I.- When examining any request for authorisation for compassionate access, the Director General of the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé has the prerogatives set out in Article R. 5121-34.

II.- As soon as a first request for authorisation for compassionate access for a medicinal product in a specific indication is received, the Director General of the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé immediately informs the holder of the compassionate access rights.Upon receipt of a first application for compassionate access authorisation for a medicinal product in a specific indication, the Director General of the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé will immediately inform the holder of the exploitation rights for the medicinal product concerned or his authorised representative and ask him to forward by any means giving a date certain of receipt :

1° Any information relating to the efficacy, safety, manufacture and control of the medicinal product and any information relevant to the examination of the application;

2° Any information relating to the titles and objectives of any research involving the human person for commercial purposes, including any clinical trials, planned or in progress for the medicinal product concerned, with, where appropriate, their progress, as well as, for those conducted in France, information relating to the identity of all the investigators and the designation of the site or sites concerned;

3° A copy of any marketing authorisation issued in another State for the medicinal product concerned;

4° A draft protocol for therapeutic use and follow-up of patients treated;

5° Where research involving the human person, including clinical trials, is being carried out for commercial purposes in the indication in question, an undertaking by the holder of the exploitation rights or his authorised representative to submit, within a period set by decree, an application for the early access authorisation referred to in Article L. 5121-12 for the medicinal product concerned in the indication in question.

III.-When the application for authorisation for compassionate access concerns the treatment of a rare disease, the Director General of the Agency will seek the opinion of the centres of reference and centres of competence in charge of the rare diseases concerned on the condition relating to the presumed efficacy and safety of the medicinal product.

IV.If the Director of the Agency identifies, for the medicinal product, research involving the human person mentioned in 1° or 2° of Article L. 1121-1, including a clinical trial mentioned in Article L. 1124-1, in progress for commercial purposes in the indication concerned, it shall request an undertaking from the holder of the exploitation rights or its authorised representative to submit, within the time limit specified by decree, an application for the early access authorisation mentioned in Article L. 5121-12 for the medicinal product concerned in the indication concerned, unless this undertaking has been forwarded in application of II. The holder of the exploitation rights or its authorised representative has a maximum period of one month from the date of receipt of the request from the Director of the Agency to inform the Agency of its decision. If no undertaking is sent within this period, the application for authorisation of compassionate access is declared inadmissible.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-74-1

I.-Pour l’instruction de toute demande d’autorisation d’accès compassionnel, le directeur général de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé dispose des prérogatives prévues par l’article R. 5121-34.

II.-Dès réception d’une première demande d’autorisation d’accès compassionnel pour un médicament dans une indication précise, le directeur général de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé en informe sans délai le titulaire des droits d’exploitation du médicament concerné ou son mandataire et lui demande de transmettre par tout moyen en donnant date certaine de réception :

1° Toute information relative à l’efficacité, à la sécurité, à la fabrication et au contrôle du médicament et toute information utile à l’instruction de la demande ;

2° Toute information relative aux titres et objectifs des éventuelles recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales, y compris des éventuels essais cliniques, programmées ou en cours pour le médicament concerné, avec le cas échéant leur état d’avancement, ainsi que, pour celles conduites en France, les informations relatives à l’identité de l’ensemble des investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ;

3° La copie de toute autorisation de mise sur le marché délivrée dans un autre Etat pour le médicament concerné ;

4° Un projet de protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients traités ;

5° Lorsque des recherches impliquant la personne humaine, y compris des essais cliniques, sont en cours à des fins commerciales dans l’indication considérée, l’engagement du titulaire des droits d’exploitation ou de son mandataire à déposer, dans le délai fixé par décret, une demande d’autorisation d’accès précoce mentionnée à l’article L. 5121-12 pour le médicament concerné dans l’indication considérée.

III.-Lorsque la demande d’autorisation d’accès compassionnel concerne le traitement d’une maladie rare, le directeur général de l’agence sollicite l’avis des centres de référence et des centres de compétence en charge des maladies rares concernés sur la condition tenant à l’efficacité et à la sécurité présumées du médicament.

IV.-Si le directeur de l’agence identifie, pour le médicament, une recherche impliquant la personne humaine mentionnée au 1° ou 2° de l’article L. 1121-1, y compris un essai clinique mentionné à l’article L. 1124-1, en cours à des fins commerciales dans l’indication concernée, il sollicite l’engagement du titulaire des droits d’exploitation ou de son mandataire à déposer, dans le délai mentionné fixé par décret, une demande d’autorisation d’accès précoce mentionnée à l’article L. 5121-12 pour le médicament concerné dans l’indication considérée, sauf si cet engagement a été transmis en application du II. Le titulaire des droits d’exploitation ou son mandataire dispose d’un délai maximal d’un mois à compter de la date de réception de la demande du directeur de l’agence pour faire part de sa décision. A défaut d’engagement transmis dans ce délai, la demande d’autorisation d’accès compassionnel est déclarée irrecevable.