Article R5121-74 of the French Public Health Code

I.-The prescriber’s request for compassionate access authorisation as provided for in II of Article L. 5121-12-1 is sent to the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé by electronic means by the pharmacist managing the internal use pharmacy of a healthcare establishment or by the person in charge as referred to in Article L. 5126-10.

It includes the following information

1° The name and position of the prescribing doctor and the name of the pharmacist or manager referred to in Article L. 5126-10 who sends the request ;

2° The initials of the patient’s surname and forename, age, sex and weight;

3° The name of the medicinal product concerned or, where applicable, its code name or international non-proprietary name, its pharmaceutical form and its strength;

4° The therapeutic indication for which this medicinal product is prescribed for the patient in question and the dosage envisaged;

5° Where applicable, the references of the research involving the human person mentioned in 1° and 2° of article L. 1121-1 for commercial purposes, including the clinical trial mentioned in article L. 1124-1, in progress, for the medicinal product concerned;

6° The prescriber’s undertaking that his application complies with the granting criteria set out in the reference document referred to in Article R. 5121-74-10 or, failing this, the reasons for the application including the information needed to establish, in the indication requested, that :

a) The patient cannot be included in any research involving the human body, including a clinical trial, currently underway ;

b) There is no appropriate treatment;

c) The efficacy and safety of the medicinal product are presumed on the basis of the available clinical data.

The prescriber must specify whether or not implementation of the treatment can be deferred;

7° The prescriber’s undertaking to provide the patient with information in accordance with the provisions of VI of article L. 5121-12-1 and to record the procedure followed in the medical record in accordance with the same VI;

8° Where the medicinal product is not mentioned in the reference database referred to in Article R. 5121-74-10, any information available to the prescriber about this medicinal product at the time of the request;

9° Where applicable, the prescriber’s undertaking to collect and transmit data on the follow-up of patients treated as required by the therapeutic use and patient follow-up protocol referred to in article R. 5121-74-5, in accordance with the procedures set out in this protocol.

II -During the examination of the application, the applicant must forward without delay to the Director General of the Agency any additional information relating to the constituent elements of the application and any new data which he possesses or becomes aware of and which may influence the assessment of the risk-benefit balance of the medicinal product.

III -Where the application for authorisation for compassionate access concerns a medicinal product composed, in whole or in part, of genetically modified organisms, the provisions of Article R. 533-49 of the Environment Code shall apply.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-74

I.-La demande du prescripteur tendant à obtenir une autorisation d’accès compassionnel prévue au II de l’article L. 5121-12-1 est transmise par voie dématérialisée à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé par le pharmacien gérant la pharmacie à usage intérieur d’un établissement de santé ou par le responsable mentionné à l’article L. 5126-10.

Elle comporte les éléments suivants :

1° Le nom et la qualité du médecin prescripteur ainsi que le nom du pharmacien ou du responsable mentionné à l’article L. 5126-10 qui transmet la demande ;

2° Les initiales des nom et prénom du patient, son âge, son sexe et son poids ;

3° Le nom du médicament concerné ou, le cas échéant, son nom de code ou sa dénomination commune internationale, sa forme pharmaceutique et son dosage ;

4° L’indication thérapeutique pour laquelle ce médicament est prescrit au patient considéré et la posologie envisagée ;

5° Le cas échéant, les références de la recherche impliquant la personne humaine mentionnée aux 1° et 2° de l’article L. 1121-1 à des fins commerciales, y compris de l’essai clinique mentionné à l’article L. 1124-1, en cours, pour le médicament concerné ;

6° L’engagement du prescripteur sur la conformité de sa demande aux critères d’octroi fixés dans le référentiel mentionné à l’article R. 5121-74-10 ou, à défaut, les motifs de la demande comportant les éléments permettant d’établir, dans l’indication sollicitée, que :

a) Le patient ne peut pas être inclus dans une recherche impliquant la personne humaine, y compris un essai clinique, en cours ;

b) Il n’existe pas de traitement approprié ;

c) L’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles.

Le prescripteur précise si la mise en œuvre du traitement peut ou non être différée ;

7° L’engagement du prescripteur à dispenser au patient une information conforme aux dispositions prévues au VI de l’article L. 5121-12-1 ainsi qu’à inscrire la procédure suivie dans le dossier médical selon ce même VI ;

8° Lorsque le médicament n’est pas mentionné dans le référentiel mentionné à l’article R. 5121-74-10, toute information dont le prescripteur dispose sur ce médicament au moment de la demande ;

9° Le cas échéant, l’engagement du prescripteur à recueillir et transmettre les données de suivi des patients traités qui seront requises par le protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients mentionné à l’article R. 5121-74-5, selon les modalités fixées dans ce protocole.

II.-En cours d’instruction, le demandeur transmet sans délai au directeur général de l’Agence toute information complémentaire se rapportant aux éléments constitutifs de la demande et toute donnée nouvelle dont il dispose ou a connaissance et de nature à influencer l’évaluation du rapport entre les bénéfices et les risques liés au médicament.

III.-Lorsque la demande d’autorisation d’accès compassionnel porte sur un médicament composé, en tout ou partie, d’organismes génétiquement modifiés, les dispositions de l’article R. 533-49 du code de l’environnement lui sont applicables.