Article R5121-76-2 of the French Public Health Code

Any practice of prescribing a medicinal product outside the scope of its marketing authorisation may be reported by electronic means to the Director General of the Agency, to enable him to assess the appropriateness of establishing a compassionate prescribing framework for the indication or indications in question.

These reports come from, in their respective fields of intervention:

1° The National Cancer Institute ;

2° The centres of reference and the centres of competence within each of the health networks defined at national level for the treatment of rare diseases, in accordance with the procedures laid down by an order of the Minister for Health;

3° The competent national professional councils mentioned in article L. 4021-3 ;

4° Any patient association approved under article L. 1114-1.

The observatories for medicinal products, medical devices and therapeutic innovation mentioned in article R. 1413-90 transmit to the bodies mentioned in 1° to 3° above, under conditions set by order of the Minister for Health, information concerning prescriptions for medicinal products which do not comply with their marketing authorisation and which are likely to be the subject of an alert.

The reasons for the alert must be given. The author’s position on the appropriateness of using the medicinal product in the indication in question is supported by reference, in particular, to current therapeutic management practices and recommendations, scientific publications and French and international clinical data available concerning the efficacy and risks of such use.

When the indication concerns a rare disease, the notification from the centres of reference and centres of competence includes an initial analysis of the efficacy and safety of the use of the medicinal product in the indication in question. This analysis takes into account, in particular, current therapeutic management practices and recommendations, the work carried out by these centres and any data they hold.

The Director General of the Agency will inform the author of the alert of the progress of the investigation and, once this has been completed, of the action taken.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-76-2

Toute pratique de prescription d’un médicament en dehors du cadre de son autorisation de mise sur le marché peut faire l’objet d’un signalement par voie dématérialisée, auprès du directeur général de l’agence, pour lui permettre d’apprécier l’opportunité d’établir un cadre de prescription compassionnelle pour l’indication ou les indications considérées.

Ces signalements émanent, dans leurs champs d’intervention respectifs :

1° De l’Institut national du cancer ;

2° Des centres de référence et des centres de compétence au sein de chacune des filières de santé définies au niveau national pour la prise en charge des maladies rares, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé ;

3° Des conseils nationaux professionnels compétents mentionnés à l’article L. 4021-3 ;

4° De toute association de patients agréée au titre de l’article L. 1114-1.

Les observatoires du médicament, des dispositifs médicaux et de l’innovation thérapeutique mentionnés à l’article R. 1413-90 transmettent aux organismes mentionnés aux 1° à 3° ci-dessus, dans des conditions fixées par arrêté du ministre chargé de la santé, les informations concernant les prescriptions de médicaments non conformes à leur autorisation de mise sur le marché susceptibles de faire l’objet d’un signalement.

Le signalement est motivé. La position de son auteur sur l’opportunité d’une utilisation du médicament dans l’indication concernée est étayée au regard, notamment, des pratiques et des recommandations de prise en charge thérapeutique en vigueur, des publications scientifiques et des données cliniques françaises et internationales disponibles concernant l’efficacité et les risques de cette utilisation.

Lorsque l’indication concerne une maladie rare, le signalement des centres de référence et des centres de compétence comprend une première analyse de l’efficacité et de la sécurité de l’utilisation du médicament dans l’indication considérée. Cette analyse tient compte, notamment, des pratiques et des recommandations de prise en charge thérapeutiques en vigueur, des travaux conduits par ces centres et de toute donnée qu’ils détiennent.

Le directeur général de l’agence informe l’auteur du signalement de l’état d’avancement de l’instruction et, au terme de celle-ci, des suites qui lui ont été réservées.