Article R5121-76-3 of the French Public Health Code

When it is considering drawing up a compassionate prescribing framework, the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé may, by any means capable of giving a date certain of receipt, ask the marketing authorisation holder of the medicinal product concerned, or the company responsible for its use authorised for this purpose by the marketing authorisation holder, to send it all or some of the following information by electronic means, within a period set by the Agency which may not exceed two months:

1° Data relating to the efficacy and safety of the medicinal product in this indication ;

2° Where applicable, the titles and objectives of ongoing research involving the human person, including clinical trials, and the progress of such research, as well as research planned in France or outside national territory and the location of such research when carried out in France;

3° An estimate of the number of patients potentially concerned in France;

4° Where the medicinal product concerned is authorised in another State for the indication in question, a copy of this authorisation and, where applicable, the summary of product characteristics, as well as the latest updated periodic safety report or equivalent documents;

5° Where applicable, a copy of decisions to refuse or withdraw marketing authorisation for the medicinal product taken by the competent authority of another State for this indication;

6° Where applicable, a copy of any scientific opinion issued on this indication by the European Medicines Agency or by the competent authority of another State;

7° Where applicable, the intention of the holder to initiate research involving the human person or to submit an application to vary the marketing authorisation with a view to extending the therapeutic indications of the medicinal product following compassionate prescribing, as well as the envisaged timetable.

The Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé may request the bodies mentioned in 1° to 3° of Article R. 5121-76-2 to provide any other information likely to contribute to the evaluation of the safety and efficacy of the medicinal product.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-76-3

Lorsqu’elle envisage d’élaborer un cadre de prescription compassionnelle, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé peut, par tout moyen de nature à donner date certaine de réception, demander au titulaire de l’autorisation de mise sur le marché du médicament concerné, ou à l’entreprise qui en assure l’exploitation mandatée à cet effet par le titulaire, de lui transmettre par voie dématérialisée, dans un délai fixé par l’agence qui ne saurait excéder deux mois, tout ou partie des informations suivantes :

1° Les données relatives à l’efficacité et à la sécurité du médicament dans cette indication ;

2° Le cas échéant, les titres et objectifs des recherches impliquant la personne humaine en cours, y compris des essais cliniques, et leur état d’avancement ainsi que celles programmées en France ou en dehors du territoire national et la désignation des lieux de ces recherches lorsqu’elles sont effectuées en France ;

3° Une estimation du nombre de patients potentiellement concernés en France ;

4° Lorsque le médicament concerné est autorisé dans un autre Etat dans l’indication considérée, la copie de cette autorisation et, le cas échéant, le résumé des caractéristiques du produit, ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de sécurité ou les documents équivalents ;

5° Le cas échéant, une copie des décisions de refus ou de retrait d’autorisation de mise sur le marché du médicament prises par l’autorité compétente d’un autre Etat dans cette indication ;

6° Le cas échéant, la copie de tout avis scientifique rendu sur cette indication par l’Agence européenne des médicaments ou par l’autorité compétente d’un autre Etat ;

7° Le cas échéant, l’intention du titulaire d’engager une recherche impliquant la personne humaine ou de déposer une demande de modification de l’autorisation de mise sur le marché en vue de l’extension des indications thérapeutiques du médicament à la suite du cadre de prescription compassionnelle, ainsi que le calendrier envisagé.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé peut solliciter des organismes mentionnés aux 1° à 3° de l’article R. 5121-76-2 la transmission de toute autre information de nature à concourir à l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité du médicament.