Article R5121-76-6 of the French Public Health Code

I. – Except when the Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé makes use of the derogation mentioned in V of article L. 5121-12-1, the compassionate prescription framework is accompanied by a protocol for therapeutic use and patient follow-up. This protocol specifies in particular

1° The procedures for monitoring patients and the data to be collected concerning the efficacy and safety of the medicinal product in the indication or indications in question, as well as information enabling the actual conditions of use of the medicinal product to be reported;

2° The frequency and procedures for sending the Agency summary reports of the data and information mentioned in 1° of this I;

3° The role of each of the parties involved in patient monitoring, in particular prescribers, pharmacists and the marketing authorisation holder or the company operating the marketing authorisation and appointed for this purpose.

II. – Each periodic summary report is drawn up by the marketing authorisation holder or by the company operating the marketing authorisation and appointed for this purpose by the marketing authorisation holder. If the treatment concerns a rare disease, the protocol may stipulate that the report is drawn up with the support of the centres of reference and centres of competence in charge of the disease concerned, in accordance with the procedures laid down by an order of the Minister for Health.

The periodic summary report includes in particular

1° A summary of all the information collected as part of the implementation of the protocol, relating to the conditions of use of the medicinal product, its efficacy and safety in use, as well as any information likely to affect the assessment of the benefit/risk profile of the medicinal product;

2° An analysis of the risk-benefit balance of the medicinal product in the indication or indications concerned, taking into account all available data.

The proprietor or operator draws up a draft summary of each report, with a view to publication as provided for in Article R. 5121-76-10, and sends it to the Agency with the report.

III. – Prescribers and pharmacists are required to take part in data collection.

The compassionate prescribing framework may authorise the marketing authorisation holder or the company operating the marketing authorisation and appointed for this purpose by the marketing authorisation holder to subcontract, under a written contract, all or part of the monitoring of patients.

For the implementation of the first paragraph of V of Article L. 5121-12-1 concerning healthcare establishments, an agreement conforming to a model laid down by order of the ministers responsible for health and social security is concluded between each establishment concerned and the marketing authorisation holder, its authorised representative or subcontractor in order to set out the terms and conditions for compensating the establishment for its participation in data collection.

When data collection is carried out by means of an interface allowing electronic data entry, identification and authentication allowing access to this interface are ensured by using a dematerialised service designated by order and implemented by the agency mentioned in article R. 6113-33.

Original in French 🇫🇷

Article R5121-76-6

I. – Sauf lorsque l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé fait usage de la dérogation mentionnée au V de l’article L. 5121-12-1, le cadre de prescription compassionnelle est assorti d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients. Ce protocole précise notamment :

1° Les modalités de suivi des patients et les données à collecter concernant l’efficacité et la sécurité du médicament dans l’indication ou les indications considérées, ainsi que les informations permettant de rendre compte des conditions réelles d’utilisation du médicament ;

2° La périodicité et les modalités de l’envoi à l’agence des rapports de synthèse des données et des informations mentionnées au 1° du présent I ;

3° Le rôle de chacun des intervenants pour le suivi des patients et notamment celui des prescripteurs et des pharmaciens et du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché ou de l’entreprise assurant son exploitation et mandatée à cet effet.

II. – Chaque rapport périodique de synthèse est établi par le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché ou par l’entreprise assurant son exploitation et mandatée à cet effet par le titulaire. Si le traitement concerne une maladie rare, le protocole peut prévoir que le rapport est établi avec l’appui des centres de référence et des centres de compétence en charge de la pathologie concernée, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé.

Le rapport périodique de synthèse comprend notamment :

1° Une synthèse de toutes les informations recueillies dans le cadre de la mise en œuvre du protocole, relatives aux conditions d’utilisation du médicament, à son efficacité et à sa sécurité d’emploi ainsi que toute information susceptible d’affecter l’évaluation du rapport entre les bénéfices et les risques liés au médicament ;

2° Une analyse du rapport entre les bénéfices et les risques liés au médicament dans l’indication ou les indications concernées, tenant compte de l’ensemble des données disponibles.

Le titulaire ou l’exploitant établit un projet de résumé de chaque rapport, en vue de la publication prévue à l’article R. 5121-76-10, et le transmet à l’agence avec le rapport.

III. – Les prescripteurs et pharmaciens sont tenus de participer au recueil des données.

Le cadre de prescription compassionnelle peut autoriser le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché ou l’entreprise assurant son exploitation et mandatée à cet effet par le titulaire à sous-traiter, par un contrat écrit, en tout ou partie, le suivi des patients.

Pour la mise en œuvre du premier alinéa du V de l’article L. 5121-12-1 concernant les établissements de santé, une convention conforme à un modèle fixé par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale est conclue entre chaque établissement concerné et le titulaire, son mandataire ou sous-traitant afin de prévoir les modalités de dédommagement de l’établissement au titre de sa participation au recueil des données.

Lorsque le recueil de données est opéré au moyen d’une interface permettant la saisie électronique des données, l’identification et l’authentification permettant l’accès à cette interface sont assurées en utilisant un service dématérialisé désigné par arrêté et mis en œuvre par l’agence mentionnée à l’article R. 6113-33.